sabato, 19 ottobre 2019

Secondo l'OMS, l’impatto delle malattie cardiovascolari è enorme essendo responsabili di circa il 30% dei decessi nel mondo. I notevoli progressi compiuti negli ultimi 20 anni dagli studi di tali malattie, hanno rivelato che le malattie cardiovascolari sono poligeniche e multifattoriali e hanno individuato un numero di loci genetici associati allo sviluppo della malattia. Tuttavia, questo non si è tradotto nello sviluppo di marcatori diagnostici o prognostici, o nello sviluppo di nuovi farmaci. Infatti, la terapia è ancora in gran parte basata su una serie di farmaci l'ultimo dei quali (bloccanti del recettore dell'angiotensina II) sono stati sviluppati a metà degli anni '90. Un gran numero di farmaci potenzialmente nuovi non ha dimostrato grande efficacia negli studi clinici di fase III.

Uno dei principali meccanismi patogenetici alla base dell'insufficienza cardiaca post-infarto miocardico riguarda l'incapacità del cuore adulto di generare un numero significativo di nuovi cardiomiociti e quindi di riparare il danno causato dall'infarto. Pertanto, la maggior parte degli studi attuali si concentrano sullo sviluppo di terapie innovative in grado di stimolare la rigenerazione tissutale come mezzo per contrastare l'insufficienza cardiaca.

I programmi di ricerca di FPS sul sistema cardiovascolare hanno lo scopo di sviluppare approcci sperimentali innovativi e promuovere soluzioni che potrebbero eventualmente portare a progressi sostanziali nella gestione clinica dei pazienti con malattie cardiovascolari. Ciò richiede un'ulteriore chiarificazione delle basi genetiche di queste malattie, nonché lo sviluppo di adeguati sistemi modello (basati su cellule animali e cellule staminali) in modo che possano essere sviluppate terapie innovative che possono essere testate su modelli multicellulari derivati dal paziente. In particolare, la FPS è interessata a perseguire progetti volti a (i) generare banche di cellule iPS da pazienti con specifiche patologie cardiovascolari, (ii) utilizzare queste cellule per personalizzare la terapia medica individuale o per comprendere il ruolo di specifiche varianti genetiche sullo sviluppo della malattia. Tali progetti potrebbero comportare la possibilità di modificare geneticamente le cellule iPS utilizzando tecnologie di “gene-editing”, allo scopo di generare fenocopie in vitro delle cellule stesse dei pazienti, per creare modelli di malattia e sviluppare nuove terapie.